Дети с буллёзным эпидермолизом из Курской области получат инновационный препарат генной терапии

Лекарство закупает созданный президентом России Фонд помощи детям с тяжёлыми и редкими заболеваниями «Круг добра». Благодаря фонду 292 ребёнка с тяжёлыми формами буллёзного эпидермолиза получают жизненно необходимые перевязочные средства - дорогостоящие специальные губчатые и сетчатые повязки, бандажи для их фиксации.

Долгое время специфического лекарства для терапии болезни не существовало. Однако недавно был создан препарат генной (привнесение в организм функциональной копии неработающего у пациента гена) терапии Беремаген геперпавек. Россия стала одной из первых стран в мире, где данное лекарство стало доступно.

Беремаген геперпавек - это гель. В том месте, где нанесено лекарство, клетки кожи, не способные нормально вырабатывать коллаген из-за генетической поломки, теперь смогут функционировать как здоровые. Результаты клинических исследований показывают, что применение лекарства позволяет ранам на коже у детей затягиваться. Препарат должен значительно упростить уход родителей за детьми, повысить качество жизни пациентов.

 «Круг добра» внёс Беремаген геперпавек в перечень своих закупок. Первая партия препарата была закуплена фондом и поставлена в ряд российских регионов в конце 2024 года, среди них есть и Курская область. Совсем скоро терапию получат 47 российских ребят с тяжёлыми формами буллёзного эпидермолиза. В общей сложности в ближайшие месяцы лекарство станет доступно для более чем 150 детей из 65 регионов страны.